新薬ライブラリー

初回承認 ... 2

重症好酸球性喘息治療薬 Exdensur（エキシデンサー、一般名：デペモキマブ）を米国FDAが承認（IL-5、GSK、2025年12月16日）

• FDAは、重症喘息（好酸球性表現型）を有する12歳以上の患者を対象とした追加維持療法として、年2回投与の超長時間作用型バイオ医薬品Exdensur（depemokimab）を承認した。承認はPhase III試験SWIFT-1およびSWIFT-2の結果に基づくもので、depemokimabはプラセボに比べ52週間で年換算増悪率をそれぞれ58％および48％低減し、入院や救急受診を要する増悪も低減する傾向を示した。米国では約200万人が重症喘息に罹患し、その約半数が依然として頻回の増悪や入院を経験しており、Exdensurのような持続的効果を持つ新規治療選択肢の必要性が示されている。

単純性泌尿生殖器淋菌感染症に対する経口治療薬ブルジェパ（Blujepa、gepotidacin）を米国FDAが承認（GSK、2025年12月11日）

• 米国食品医薬品局（FDA）は、感受性を有する淋菌（Neisseria gonorrhoeae）による単純性泌尿生殖器淋菌感染症について、代替治療選択肢が限られる、あるいは存在しない成人および12歳以上（体重45kg以上）の小児患者を対象に、Blujepa（gepotidacin）を経口治療薬として承認した。これにより、従来の注射剤に依存していた米国患者に新たな経口治療の選択肢が提供される。Blujepaは、淋菌感染症治療としては30年以上ぶりの新しい作用機序を有する抗菌薬であり、公衆衛生上重要な疾患としてWHOおよびCDCが警鐘を鳴らす淋病に対する新たな治療選択肢となる。なお、gepotidacinは2025年初頭に単純性尿路感染症の経口治療薬としても米国承認を取得している。

追加承認 ... 11

免疫性血小板減少症に対する初のBTK阻害薬としてサノフィのウェイリルズ（Wayrilz、リルザブルチニブ）を欧州委員会が承認（2025年12月23日）

• 欧州委員会は、他の治療に抵抗性を示す成人の免疫性血小板減少症（ITP）を対象として、サノフィの新規BTK阻害薬Wayrilzの承認を発表した。Wayrilzは可逆的かつ経口投与可能なBTK阻害薬で、複数の免疫経路を調節する“マルチ・イミューモデュレーション”作用により、単なる血小板回復にとどまらず、疾患の基盤となる免疫異常にアプローチする点が特徴となる。承認は、迅速かつ持続的な血小板反応および症状改善を示した第3相LUNA 3試験の結果に基づくもので、Wayrilzは希少疾患ITPに対する新たな治療選択肢となることが期待される。

ノボ ノルディスクの「Wegovy®錠」が初の経口GLP-1治療薬の体重管理薬として米国承認を取得（2025年12月22日）

• 米国食品医薬品局（FDA）は、1日1回服用のWegovy®錠（経口 semaglutide 25 mg）を、過剰体重の低減と長期的な体重維持、さらに主要心血管イベントリスク低減を目的とする体重管理治療薬として承認した。OASISおよびSELECT試験の結果に基づく承認であり、OASIS 4試験では平均体重減少率16.6％と、注射製剤Wegovy® 2.4 mgと同等の減量効果が示され、約3人に1人が20％以上の体重減少を達成した。安全性および忍容性は、これまでのsemaglutide試験結果と同様であることが確認された。

再発／難治性濾胞性リンパ腫に対する皮下投与製剤としてロシュのCD20×CD3二重特異性抗体 Lunsumio VELO™ が米国FDA承認を取得（2025年12月22日）

• Lunsumio VELO™（mosunetuzumab）の皮下投与製剤は、全身療法歴2ライン以上の再発／難治性濾胞性リンパ腫を対象として米国FDAの承認を取得した。従来の2～4時間の点滴投与に対し、本剤は約1分で投与可能となり、治療時間の大幅な短縮と、患者の臨床ニーズおよび生活上の利便性により適合した治療選択肢を提供する。承認は第I/II相GO29781試験で示された高い完全奏効率に基づく迅速承認であり、引き続き有効性の検証および確認試験の結果が求められる。

JASCAYD®（ネランドミラスト）、進行性肺線維症の成人治療薬として米国FDAが承認（PDE、ベーリンガーインゲルハイム、2025年12月19日）

• 米国FDAは、成人の進行性肺線維症（PPF）治療薬として、ベーリンガーインゲルハイムのJASCAYD®（ネランドミラスト）錠を承認した。本剤は免疫調整および抗線維化作用を有する初の選択的PDE4B阻害薬としてPPFに承認された治療選択肢となる。今回の承認は、PPF領域で最大規模となる第III相FIBRONEER™-ILD試験の結果に基づくもので、ネランドミラストはプラセボと比較して肺機能低下の進行を有意に抑制し、治療中止率も同程度であった。PPFは米国で最大約10万人、全世界で最大約560万人に影響するとされ、自己免疫性ILDや過敏性肺炎などの基礎疾患に関連する。なお、本剤のFDA承認としては特発性肺線維症に続く2つ目の適応となる。

AstraZeneca は、全身性エリテマトーデス（SLE）を対象とする Saphnelo（anifrolumab）の皮下自己投与用プレフィルドペン製剤について、欧州連合（EU）で承認を取得したと発表した（2025年12月16日）。

• 本承認は、第3相 TULIP-SC 試験の良好な結果に基づくものであり、標準治療下の中等度～重度の活動性 SLE 患者において、プラセボに比べ統計学的に有意で臨床的に意味のある疾患活動性低下を示した。安全性プロファイルも既存データと整合しており、静注製剤と同等の臨床ベネフィットをより利便性の高い皮下投与で提供できる可能性がある。 

エンハーツ（trastuzumab deruxtecan）は pertuzumab（製品名パージェタ）との 併用療法として、切除不能または転移性の HER2 陽性乳がん患者に対する一次治療として米国で承認された。（ADC、アストラゼネカ、第一三共、2025年12月15日）。

• 第3相 DESTINY-Breast09 試験の結果に基づいて Priority Review および Breakthrough Therapy Designation を承認された。同試験では、本併用療法が THP（タキサン＋trastuzumab＋pertuzumab）と比較して、疾患進行または死亡リスクを44％低減し、無増悪生存期間中央値は 40.7 か月と、THP の 26.9 か月を大きく上回った。効果は主要サブグループでも一貫して認められた。

ノボ ノルディスクの肥満症治療薬ウェゴビー®の7.2 mg高用量についてEMAが承認を勧告、平均20.7％の体重減少を達成（2025年12月12日）

• 欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）は、ウェゴビー®（セマグルチド）7.2 mgの高用量製剤に関し、EUでの承認に前向きな見解を示した。STEP UP臨床プログラムでは、糖尿病を有さない肥満症成人において72週時点で平均20.7％の体重減少が認められ、約3人に1人が25％以上の減量を達成した。安全性および忍容性は既承認の2.4 mg用量と概ね同等で、減少した体重の大部分が脂肪量の減少によるものであり、筋機能は維持されたと報告されている。あわせて、心血管イベントリスク低減や変形性膝関節症に伴う疼痛改善など、ウェゴビーの確立した臨床的有用性も再確認された。

GSKのアジュバント添加組換えRSウイルス（RSV）ワクチンArexvyについて、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）は対象年齢を18歳以上のすべての成人へ拡大することを推奨した（GSK、2025年12月12日）

• 欧州委員会による最終判断は2026年2月に見込まれている。承認された場合、EU域内で18歳以上の幅広い成人に対しRSV予防接種が可能となる。Arexvyは既に60歳以上の成人およびリスクの高い50～59歳の成人を対象に承認されており、EUでは年間平均約15.8万人の成人がRSV関連疾患で入院していることから、適応拡大の意義は大きいとされている。

ジョンソン・エンド・ジョンソンのニラパリブ／アビラテロン複合製剤 AKEEGA®は、BRCA2変異を有する去勢感受性の転移性前立腺がん対して米国FDAの承認を取得、標準治療比で疾患進行リスクを54％低減（2025年12月12日）

• 米国FDAは、AKEEGA®＋プレドニゾンについて、BRCA2変異を有する転移性去勢感受性前立腺がん（mCSPC）患者の治療を対象とする追加承認を付与した。これにより、同集団における初のプレシジョン医療に基づく併用療法が承認されたことになる。承認は、第3相 AMPLITUDE 試験の結果に基づき、AKEEGA®＋プレドニゾン＋アンドロゲン除去療法（ADT）が、放射線学的進行または死亡リスクを標準治療比で54％低減し、症状進行までの時間も59％延長したことが示された。

ブリストルマイヤーズ・スクイブのブレヤンジ（Breyanzi）は再発／難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）に対する初のCAR-T療法して米国FDAの追加承認を取得した。（2025年12月4日）

• 第2相 TRANSCEND FL試験のMZLコホートにおいて、少なくとも2ライン以上の全身療法後の再発／難治性成人MZL患者に対して全奏効率95.5％および完全奏効率62.1％という深く持続的な奏効が認められた。安全性プロファイルも既存データと整合していた。これによりBreyanziは、5つのがん種で適応を有する唯一のCAR-T療法となる。

リリーの Jaypirca（ジャイパーカ、一般名：ピルトブルチニブ） は、共有結合BTK阻害薬による治療後に再発した難治性CLL／SLLを対象に米国FDAの適応拡大承認を取得した（Eli Lilly、2025年12月3日）

• 米国FDAは、Jaypirca®（pirtobrutinib）について、共有結合BTK阻害薬既治療の再発／難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）／小リンパ球性リンパ腫（SLL）の成人患者を対象とする適応拡大を承認した。承認は、共有結合BTK阻害薬による治療歴を有する患者をランダム化した第3相試験BRUIN CLL-321試験の成績に基づく。本適応拡大によりJaypircaの対象患者層は大幅に拡大し、NCCN臨床ガイドラインで推奨される患者集団とも整合し、2023年12月の迅速承認が通常承認へ移行した。

申請/その他の薬事 ... 7

サノフィが非再発型二次進行型多発性硬化症（MS）を対象として承認申請していたBTK阻害薬トレブルチニブに対してFDAは審査終了（非承認）通知を発出した（2025年12月24日）

• サノフィは、非再発型二次進行型多発性硬化症（nrSPMS）成人患者を対象としたトレブルチニブの新薬承認申請について、米国食品医薬品局（FDA）から審査終了（非承認）通知が発出されたと発表した。同社は、これまでのFDAとの対話内容から大きく方向転換した判断であるとして強い失望を表明しつつ、今後も規制当局と協議を継続し、承認取得の可能性を模索していく方針を示している。トレブルチニブは、米国でブレークスルー・セラピー指定を受けており、UAEでの暫定承認取得に加え、欧州およびその他地域でも審査が進行中である。また、関連無形資産の減損テストを実施中だが、2025年の業績見通しや利益指標への影響は生じないとしている。

AstraZeneca と第一三共は、エンハーツ（Enhertu、trastuzumab deruxtecan）が、米国において術前治療後に残存浸潤性病変を有し再発高リスクの HER2 陽性早期乳がん成人患者を対象とする術後補助療法として、FDA より Breakthrough Therapy Designation（画期的治療薬指定）を受けたと発表した（2025年12月22日）。

• 2025年 ESMO Congress の Presidential Symposium で発表され、その後 New England Journal of Medicine に掲載された DESTINY-Breast05 第3相試験の成績が根拠とされた。

GLP-1受容体作動薬とアミリン類似体製剤を併用して週1回投与する肥満症治療薬「CagriSema」に関する承認申請を米FDAにを提出（ノボ ノルディスク、2025年12月18日）

• ノボ ノルディスクは、肥満または体重関連合併症を有する過体重の成人を対象に、体重減少および長期的体重維持を目的とした週1回投与の固定用量注射製剤CagriSema（cagrilintide 2.4 mg／semaglutide 2.4 mg）について、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を提出した。第3相REDEFINE 1試験では、すべての患者が治療継続したと仮定した解析において、平均23％の体重減少が示され、補完的な作用機序による大きな減量効果が確認された。承認されれば、GLP-1受容体作動薬とアミリン類似体を併用する世界初の週1回投与の体重管理治療となる。

第一三共／アストラゼネカのTROP2阻害抗体ダトロウェイ（DATROWAY）を免疫療法不適格の転移性トリプルネガティブ乳がんに対する一次治療とする承認申請が欧州で受理された（2025年12月18日）

• 欧州医薬品庁（EMA）は、進行切除不能または転移性トリプルネガティブ乳がん（TNBC）でPD-1／PD-L1阻害薬の適応とならない成人患者にたいする一次治療として、DATROWAY®（ダトポタマブ・デルクステカン）単剤療法の製造販売承認変更（Type II Variation）申請を受理した。本申請は、第3相TROPION-Breast02試験結果に基づくもので、DATROWAYは本集団で初めて化学療法に対して全生存期間の有意かつ臨床的に意義ある改善を示した治療薬となった。承認されれば、新たな標準治療となる可能性がある。

ブリストルマイヤーズ・スクイブのPD-1阻害抗体Opdivoをクラシカル・ホジキンリンパ腫に対してAVD標準療法と併用する適応拡大申請を米国FDAが受理し、優先審査とした。（2025年12月11日）

• FDAは、未治療のステージIIIまたはIVのクラシカル・ホジキンリンパ腫（cHL） の成人および12歳以上の思春期患者 を対象に、ドキソルビシン、ビンブラスチン、ダカルバジン（AVD）との併用による一次治療 を適応とする補足的生物製剤承認申請（sBLA）を受理し、優先審査に指定した。本申請は、新規診断の進行期cHLを対象にOpdivo＋AVDを評価した第3相SWOG S1826試験 の結果に基づくものであり、早期かつ持続的な治療効果を目指す新たな標準治療候補 として位置づけられている。

ジョンソン・エンド・ジョンソンのBCMAｘCD3二重特異性抗体薬 TECVAYLI®とCD38抗体薬 DARZALEX FASPRO®の併用による再発／難治性多発性骨髄腫に対する二次治療を米国FDAがBreakthrough Therapyに指定した。（2025年12月9日）

• 再発／難治性多発性骨髄腫（RRMM）患者を対象とした第3相 MajesTEC-3 試験において TECVAYLI®（teclistamab）と DARZALEX FASPRO®（daratumumab および hyaluronidase）の併用療法は、約3年間の追跡期間で標準治療に比べ疾患進行または死亡のリスクを83％低減した（HR 0.17、95％CI 0.12–0.23、p<0.0001）。全生存期間も有意に改善し、6か月時点で無増悪であった患者の91％が3年時点でも無増悪を維持した。

AstraZeneca が治療抵抗性高血圧症の成人に対する追加療法として承認申請した baxdrostatについて、米国 FDAは 優先審査の対象として受理した（2025年12月2日）。

• baxdrostat は第3相 BaxHTN 試験結果において統計学的に有意かつ臨床的に意味のある収縮期血圧の低下を示した。12週時点において、プラセボ調整後の平均収縮期血圧低下は 2 mg 投与群で 9.8 mmHg、1 mg 投与群で 8.7 mmHg であり、未制御群および治療抵抗性群のいずれにおいても一貫した効果が確認された。承認されれば、baxdrostat は初のアルドステロン合成酵素阻害薬としての承認薬となる可能性がある。 

ピボタル臨床 ... 18

第一三共とアストラゼネカは、エンハーツ®をHER2陽性の子宮体がんに対する術後補助療法として評価するDESTINY-Endometrial02第3相試験を開始した（2025年12月22日）

• 第一三共とアストラゼネカは、HER2発現（IHC 3+/2+）子宮体がん患者を対象に、術後補助療法としてENHERTU®（トラスツズマブ デルクステカン）単独または放射線療法併用と、標準的化学療法単独または放射線療法併用を比較する第3相DESTINY-Endometrial02試験を開始し、最初の患者への投与を完了したと発表した。本試験はGOG FoundationおよびENGOTとの共同で実施され、GINECOが主導ENGOTグループを務める。術後治療成績の向上を目指す重要な検証試験である。

大塚製薬は、経口小分子化合物レピナトラビットをフェニルケトン尿症（PKU）治療薬の候補としてグローバル第III相試験を開始（2025年12月19日）

• 大塚製薬およびOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.は、フェニルケトン尿症（PKU）治療を対象としたレピナトラビット（JNT-517）のグローバル第III相試験「PheORD」を開始した。本試験では、1日2回投与による有効性、安全性および忍容性が検証される。レピナトラビットは米国FDAより希少疾病用医薬品指定および小児希少疾患指定を受けている。PKUは世界で約24,000人に1人の頻度で発症する遺伝性疾患で、血中フェニルアラニンの蓄積により、未治療の場合は脳発達障害を含む重篤な健康影響を来す。現在の主たる治療は厳格な食事療法であるが、管理が困難な患者も多く、新たな治療選択肢への期待が高まっている。

武田薬品が1日1回投与の経口剤として開発中のTYK2阻害薬ザソシチニブ（zasocitinib、TAK-279）は、尋常性乾癬（中等症～重症）を対象とした第3相試験で高い有効性を示し、“ほぼ完全”から“完全な皮疹消失”を達成（2025年12月18日）

• 武田薬品工業は、中等症～重症の尋常性乾癬患者を対象とした高度選択的経口TYK2阻害薬ザソシチニブ（TAK-279）の第3相試験で良好なトップライン結果を発表した。主要評価項目および全ての順位付け副次評価項目を達成し、16週時点で50％超がPASI 90（ほぼ完全な皮疹消失）を、約30％がPASI 100（完全皮疹消失）を達成した。効果は4週時点から確認され、24週にかけてさらに向上した。ゾサシチニブはプラセボおよびアプレミラストに対して有意な優位性を示した。

リリーが中外製薬から導入して開発中の経口GLP-1製剤オルフォルグリプロン（Orforglipron）は、注射型インクレチン治療で体重減少を達成した患者において、切替後も体重維持を継続した。（2025年12月18日）

• 第3相 ATTAIN-MAINTAIN 試験において、1日1回経口投与のGLP-1受容体作動薬orforglipronは、WegovyまたはZepboundで体重減少を達成した参加者を対象に、52週間の体重維持で主要評価項目および全ての主要副次評価項目を達成した。Wegovyから切替えた参加者では平均0.9 kg差でほぼ完全な体重維持が示され、Zepboundから切替えた参加者でも平均5.0 kg差で体重減少が維持された。本結果は、注射型インクレチン治療後の経口維持療法としての可能性を支持するものであり、Lillyは本剤について米国FDAに肥満治療薬として申請を提出している。

筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）において、PD-1阻害抗体KEYTRUDA®とネクチン4阻害ADC抗体Padcev®を併用した周術期投与がEFS、OSおよび病理学的完全奏効率の統計学的に有意な改善を達成（アステラス、ファイザー、メルク、2025年12月17日）

• シスプラチン投与が可能な筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）患者を対象とした第3相 KEYNOTE-B15（EV-304）試験の良好なトップライン結果が報告された。手術前後にKEYTRUDA®（ペムブロリズマブ）とPadcev®（エンホルツマブ ベドチン-ejfv）を併用投与したところ、標準的な術前化学療法＋手術と比較して、有害事象発生までの期間（イベントフリー生存期間）、全生存期間、病理学的完全奏効率において統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善が認められた。本結果は、免疫療法と抗体薬物複合体（ADC）の併用を周術期治療として用いることで、この患者集団における生存延長を示した初めてかつ唯一の治療レジメンとなる。なお、KEYTRUDA＋Padcev併用療法は、米国においてシスプラチン不適格のMIBC成人患者を対象とした治療としても承認されている。

ギリアドのビクテグラビルとレナカパビルの二剤を固定用量配合剤として1日1回経口投与する HIV治療薬の第3相 ARTISTRY-2試験が主要評価項目を達成（2025年12月15日）

• ギリアドは、HIV治療における第3相ARTISTRY-2試験で、ビクテグラビルとレナカパビルの固定用量配合単剤（BIC/LEN）が、ウイルス抑制維持中の成人患者を対象にBIKTARVY®から切替投与した際、統計学的に非劣性を示し主要評価項目を達成したと発表した。主要評価項目は48週時点のHIV-1 RNA ≥50コピー/mLの割合であり、事前設定された非劣性基準を満たした。安全性についても新たな懸念は認められず、概ね良好に忍容された。ARTISTRY-1試験の結果と併せ、これらのデータは規制当局への申請の基盤となり、HIV患者の持続的なウイルス抑制を支える治療選択肢拡大に資することが期待される。

サノフィが開発中のBTK阻害薬トレブルチニブによる多発性硬化症の進行遅延をめざした第3相試験は不調におわった（2025年12月15日）

• サノフィは、一次進行型多発性硬化症（PPMS）を対象としたPERSEUS第3相試験の結果を発表した。トレブルチニブはプラセボと比較して、6か月複合確定障害進行の発現時間を遅延させるという主要評価項目を達成しなかった。この結果を受け、同社はPPMSにおける本剤の承認申請を進めない方針である。予備解析では、安全性プロファイルはこれまでの試験結果と概ね一貫していた一方で、薬物性肝障害（DILI）が既知のリスクとして引き続き注意喚起され、慎重なモニタリングが重要であるとされた。詳細な有効性・安全性データは今後の医学会で発表予定であり、同社は進行型MS領域における新たな治療選択肢の開発に引き続き取り組む姿勢を強調している。

リリーが開発中のGIP／GLP-1／グルカゴン受容体トリプルアゴニスト retatrutide（レタトルチド）は、第3相TRIUMPH-4試験において体重減少と変形性膝関節症痛の双方で顕著な効果を示した。（Eli Lilly、2025年12月11日）

• 第3相 TRIUMPH-4 試験において、GIP／GLP-1／グルカゴン受容体の三重作動薬である retatrutide は、肥満または過体重で膝変形性関節症を併発する成人患者に対して、画期的な二重の臨床効果を示した。68週時点で12 mg投与群は平均28.7％（約32.3 kg／71.2ポンド）の体重減少を達成し、WOMAC痛スコアで最大平均75.8％の改善を示すなど、疼痛および身体機能の著明な改善が認められた。試験終了時点で、8人に1人以上の患者が膝痛から完全に解放された。主要評価項目および重要な副次評価項目はいずれも達成され、retatrutide の変革的治療候補としての可能性が強調された。肥満および2型糖尿病を対象とする追加の第3相試験7件が2026年に完了予定。

ロシュの経口SERD薬ギレデストラント (giredestrant) がER陽性早期乳がんにおいて侵襲性疾患再発または死亡リスクを30％低減した（2025年12月10日）

• 経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）である治験薬giredestrantは第3相lidERA試験において、ER陽性・HER2陰性の早期乳がん患者に対して、標準的内分泌療法と比較して侵襲性疾患の再発または死亡リスクを30％有意に低減した。3年時点での侵襲性疾患無再発生存率はgiredestrant群92.4％、標準治療群89.6％で、主要サブグループ全体で一貫した有効性が確認された。全生存期間データは成熟途中ながら良好な傾向を示している。補助療法領域で侵襲性疾患無再発生存の優越性を示した初の経口SERDとして、20年以上ぶりの内分泌療法の大きな前進となり、新たな標準治療となる可能性が期待される。

ノバルティスのBAFF阻害薬イアナルマブは月1回投与4回のみで免疫性血小板減少症（ITP）の疾患コントロールを有意に延長（2025年12月9日）

• 第3相 VAYHIT2 試験で、イアナルマブ（9 mg/kg）＋エルトロンボパグ併用は、主要評価項目である治療失敗までの期間を45％延長し、プラセボ併用群の2.8倍（13.0か月 vs 4.7か月）にわたり疾患コントロールを維持した。また、6か月時点の持続的血小板反応率は62％と、プラセボ併用群の39％を上回り、主要副次評価項目を達成した。月1回、計4回の静注で長期的な疾患コントロールをもたらし、慢性治療の必要性を低減し得る治療選択肢として期待される。ノバルティスは、今回の結果と進行中の一次治療試験 VAYHIT1 の成績を組み合わせ、2027年の申請を予定している。

TUKYSA（ツカチニブ）併用の一次維持療法によりHER2陽性転移性乳がんで無増悪生存期間が8か月以上延長（ファイザー、2025年12月10日）

• 第3相 HER2CLIMB-05 試験において、化学療法導入後の一次維持療法として TUKYSA®（ツカチニブ）をトラスツズマブおよびペルツズマブに追加することで、トラスツズマブ＋ペルツズマブ単独に比べ、病勢進行または死亡リスクを36％低減（HR 0.641、p<0.0001）し、無増悪生存期間（PFS）の中央値は24.9か月対16.3か月となり、8.6か月の延長が認められた。ベネフィットは、初発／再発、ホルモン受容体の有無、脳転移の既往／有無など、事前規定の全サブグループで一貫して確認された。全生存期間の解析は未成熟だが改善傾向が示されており、安全性プロファイルも概ね良好と評価された。

リリーのBTK阻害薬ジャイパーカ（Jaypirca、ピルトブルチニブ）は未治療の慢性リンパ性白血病（CLL / SLL）において疾患進行または死亡のリスクを80％低減した。（2025年12月9日）

• 第3相BRUIN CLL-313試験において、非共有結合型BTK阻害薬Jaypirca®（pirtobrutinib）は、未治療CLL／SLL（del17p除く）患者に対し、ベンダムスチン＋リツキシマブ療法と比較して無増悪生存期間を有意に改善し、疾患進行または死亡リスクを80％低減した（HR 0.20、p<0.0001）。効果はTP53変異や未変異IGHVなどの高リスク例を含む全サブグループで一貫して認められた。全生存期間ではJaypirca優位の傾向が示されており、最終解析が予定されている。

ジャイパーカ（Jaypirca、ピルトブルチニブ）、CLL／SLLにおける初の直接比較第3相試験でImbruvica®対比の非劣性を達成し、奏効率でも数値的優越を示す（BTK, リリー、2025年12月7日）

• 第3相BRUIN CLL-314試験において、可逆的BTK阻害薬Jaypirca®（pirtobrutinib）は、未治療またはBTK阻害薬未使用のCLL／SLL患者で、主要評価項目である全奏効率（ORR）におけるImbruvica®（ibrutinib）に対する非劣性を達成し、ORRはJaypirca 87.0％、Imbruvica 78.5％と数値的優越も示した。無増悪生存期間（PFS）は未成熟ながらJaypirca有利の傾向を示し、全体集団で進行・死亡リスク43％低減、最も追跡期間の長い未治療サブグループでは76％低減が示唆された。結果は Journal of Clinical Oncology に同時掲載され、ASH 2025で発表された。

武田薬品のルスフェルタイドは真性多血症を対象とした第3相VERIFY試験におて持続的な造血維持と臨床効果を示した（2025年12月6日）

• プロタゴニスト・セラピューティクスと武田薬品工業は、真性多血症（PV）患者を対象とした第3相VERIFY試験の52週データを発表し、ルスフェルタイドの有効性と安全性の持続が確認された。継続投与によりヘマトクリットのコントロールが維持され、瀉血治療の必要性が低減し、52週まで瀉血適応なしを維持した患者は61.9%であった。32週時点でプラセボからルスフェルタイドへ切り替えた患者でも同様の有益性が認められ、週40～52の期間で77.9%が瀉血適応なしを達成した。新たな安全性上の懸念は認められなかった。

ジョンソン・エンド・ジョンソンの多発性骨髄腫に対する CAR-T細胞療法カービクティ（CARVYKTI）は早期使用により2.5年時点で治療不要の長期寛解が確認された（2025年12月6日）

• 第3相CARTITUDE-4試験の最新結果では、標準リスクの再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）患者にCARVYKTI®を二次治療として投与した場合、2.5年（30か月）時点で80％が病勢進行なく追加治療を必要としなかった。さらに、より早期の介入が免疫活性維持および無増悪生存期間の延長をもたらす可能性が示された。

ブリストル マイヤーズ スクイブのムスカリン受容体作動薬の統合失調症治療薬Cobenfy（コベンフィ）はアルツハイマー病に関連する精神症状（精神病症状）を対象とした第3相 ADEPT-2 試験はDMC勧告を受けて、追加患者を登録して継続する（BMS、2025年12月3日）

• ブリストル・マイヤーズ スクイブは、アルツハイマー病に伴う精神病症状を対象とする第3相 ADEPT-2 試験について、データモニタリング委員会（DMC）の勧告を受け、追加の患者登録を行い試験を継続すると発表した。BMSは盲検下レビューの過程で、一部の試験施設における試験実施上の不備を確認し、データベース固定前に当該施設データを主要解析から除外する判断を実施。米国FDAと協議の上、独立機関による中間解析が実施され、DMCは試験継続と追加登録を推奨した。BMSは引き続き試験データへの盲検性を維持している。Cobenfyは既に統合失調症治療薬として承認されており、ムスカリン受容体作動薬としてアルツハイマー病に伴う興奮・精神病症状の新規治療選択肢となる可能性がある。

アッヴィは、片頭痛（前兆の有無を問わず）の急性期治療を対象とした第3相 ECLIPSE 試験において、atogepant（AQUIPTA®）60 mg がプラセボに対して優越性を示したと発表した（2025年12月1日）

• 本試験は主要評価項目を達成し、最初の発作治療2時間後の疼痛消失率は atogepant 群24.3%に対しプラセボ群13.1%であった。また、最も煩わしい症状の2時間後消失など、多くの主要副次評価項目でも統計学的有意差が示された。24週間の安全性プロファイルは予防治療試験での知見と概ね一致し、新たな安全性懸念は認められなかった。AbbVie は、成人片頭痛における急性期治療薬としての適応拡大について、欧州医薬品庁に申請を提出している。 

中等症～重症アトピー性皮膚炎を対象としたJNJ-5939の第2b相 DUPLEX-AD 試験は、有効性目標未達により中止（ジョンソン・エンド・ジョンソン、2025年12月26日）

• 中等症～重症アトピー性皮膚炎を対象に実施した第2b相 DUPLEX-AD 概念検証試験は予定された中間解析の結果、事前に設定された高い有効性基準を満たさなかったため、早期に終了された。安全性については、JNJ-5939は良好に忍容されたと報告されている。

バイオジェンのQALSODY（カルソディ）は、遺伝子型（SOD1-ALS）筋萎縮性側索硬化症に対するる第3相VALOR試験およびその非盲検延長（OLE）試験において長期の有効性を示した成績がJAMA Neurologyに掲載された（2025年12月22日）

• 3.5年以上の長期データにより、早期投与で機能・呼吸・筋力の低下進行が抑制される傾向が示された。神経変性マーカーであるニューロフィラメントの持続的低下も確認され、生物学的効果を裏付けたほか、一部患者で失われた機能の回復も報告された。

AstraZeneca は、局所進行性または転移性非小細胞肺がん（NSCLC）に対するATR阻害薬セララセルチブ（ceralasertib） と Imfinzi（durvalumab）の併用療法を評価した第3相 LATIFY 試験において、標準治療であるドセタキセルに対する全生存期間（OS）の主要評価項目を達成しなかったと発表した（2025年12月22日）。

• 本試験は、治療可能なドライバー遺伝子変異を有さず、免疫療法およびプラチナ製剤化学療法後に病勢進行を認めた患者を対象として実施された。安全性については、併用療法は概ね良好に忍容され、各薬剤の既知のプロファイルと整合する結果であり、新たな安全性懸念は認められなかった。詳細結果は今後の医学学会で発表予定である。 

リリーは9月に承認された経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）インルリヨ（Inluriyo™、イムルネストラント）がER陽性／HER2陰性進行乳がんにおける単剤およびVerzenio®併用での有効性を支持する最新データを発表。（2025年12月12日）

• 第3相 EMBER-3 試験の最新結果により、経口エストロゲン受容体拮抗薬 Inluriyo™（imlunestrant）は、ER陽性／HER2陰性の進行・転移性乳がんにおいて臨床的に意義のある効果を示した。単剤療法では、ESR1変異患者で無増悪生存期間のリスクを38％低減し、全生存期間中央値を11.4か月上回る数値的延長を示した。全対象患者では、imlunestrantとVerzenio®（abemaciclib）の併用により、無増悪生存期間中央値は10.9か月に達し、全生存期間で良好な傾向がみられ、化学療法開始までの期間も1年以上延長した。

ノバルティスのCDK4/6阻害薬キスカリ（Kisqali、一般名：リボシクリブ）を投与された転移性乳がん患者の4人に1人が4年以上無増悪を維持した（2025年12月9日）

• 第3相 MONALEESA 試験の一次治療患者を対象とした統合ポストホック解析の結果、HR+/HER2−進行・転移性乳がん患者の25％が、Kisqali®（リボシクリブ）＋内分泌療法により4年以上の無増悪生存（PFS）を達成した。中央値PFSは6.8年で、年齢、BMI、閉経状況にかかわらず、肝転移や3カ所以上の転移といった予後不良因子を有する患者でも長期ベネフィットが確認された。Kisqaliは、転移性乳がんにおいて全ての第3相試験で有意な全生存期間延長を示した唯一のCDK4/6阻害薬である。加えて、早期乳がんを対象としたNATALEE試験の5年サブ解析でも、遠隔無病生存の持続的改善が支持された。

ブリストル・マイヤーズ スクイブとビオンテックが共同開発中の PD-L1×VEGF-A 二重特異性抗体 pumitamig は、進行／転移性トリプルネガティブ乳がんを対象に、化学療法との併用で実施されたグローバル無作為化第2相試験において、良好な中間成績を示した（2025年12月9日）。

• BioNTechとブリストル・マイヤーズ スクイブは、PD-L1発現状態にかかわらない進行／転移性トリプルネガティブ乳がん（TNBC）患者を対象とした、pumitamig（BNT327／BMS-986545）と化学療法の併用療法に関するグローバル無作為化第2相試験の最初の中間解析結果を発表した。本併用療法は、一次治療および二次治療の両設定において有望な抗腫瘍効果と良好な忍容性を示し、詳細は SABCS 2025 で発表される予定である。

アステラス製薬はFLT3変異陽性急性骨髄性白血病（FLT3m+ AML）におけるXOSPATA™（ギルテリチニブ）の新データをASH 2025で発表（2025年12月8日）

• アステラスは、米国血液学会（ASH）2025年年次総会において、再発／難治性、初発、および造血幹細胞移植後の維持療法を含むFLT3変異陽性急性骨髄性白血病（FLT3m+ AML）全体にわたるXOSPATA™（ギルテリチニブ）の新たなデータを発表すると公表した。発表内容には、Phase 3 ADMIRALおよびCOMMODORE試験の統合ポストホック解析による再発／難治性FLT3m+ AML患者における移植後再開治療の検討、さらに移植後維持療法を評価するPhase 3 MORPHO試験や初発患者を対象としたPhase 1/2 VICEROY試験の結果が含まれる。これらの知見は、治療開始のタイミング、シークエンス、併用戦略が長期アウトカムに与える影響を示唆し、FLT3m+ AML治療最適化に向けたエビデンスの強化に寄与する。

リジェネロンの BCMA標的二重特異性抗体薬リノジフィク（Lynozyfic™、リンボセルタマブ）は新規に診断された多発性骨髄腫に対して単剤療法で良好な有効性を示した（2025年12月7日）

• リジェネロンは、新規診断多発性骨髄腫（NDMM）を対象とした第I/II相試験LINKER-MM4の結果を報告し、BCMA×CD3二重特異性抗体Lynozyfic™（linvoseltamab）単剤療法が有望な有効性を示したと発表した。50 mg、100 mg、200 mgの各用量群で、追跡期間が限られる中でも70％以上がVGPR以上の奏効を達成し、今後さらに反応の深化が期待される。さらに、評価可能なVGPR以上の患者の95％がMRD陰性を達成し、通常は複数薬剤併用療法で得られる水準に匹敵する結果が示された。これらの成績は、移植適応の有無を問わず、Lynozyfic単剤が初回治療の新たな基盤または簡素化治療の選択肢となる可能性を支持するものである。本結果は2025年米国血液学会（ASH）で発表された。

CALR変異タンパクを標的とする新規治療薬INCA033989は、CALR変異を有する骨髄線維症において、脾容積縮小、症状改善および貧血改善を示し、疾患修飾的治療薬となる可能性を示した（インサイト、2025年12月7日）。

• INCA033989は単剤投与およびルキソリチニブを併用した第1相試験において、迅速かつ顕著な脾容積縮小と症状改善、ならびに貧血改善が認められた。用量制限毒性は認められず、忍容性は良好であり、CALR変異アレル頻度の低下も確認されたことから、疾患修飾効果の可能性が示唆された。

ギリアドのCAR-T細胞療法 Yescarta®は、再発／難治性大細胞型B細胞リンパ腫において幅広い患者集団で一貫した有効性・安全性・QOLの改善を示した（2025年12月7日）

• ギリアド傘下Kiteは、再発／難治性大細胞型B細胞リンパ腫（R/R LBCL）を対象とした第3相ZUMA-7試験および造血幹細胞移植不適格患者を対象とした第2相ALYCANTE試験の解析結果を報告し、Yescarta®（アキシカブタゲン シロルユーセル）による二次治療が、高用量化学療法や自家移植の適格性にかかわらず、持続的な有効性、忍容性の良好な安全性、およびQOL改善をもたらすことを示した。単回投与で治癒を目指せる治療選択肢として、より早期での使用を支持し、CAR-T療法がLBCLの二次治療における新たな標準治療であることをさらに裏付ける結果とされる。

バーテックスの遺伝子編集治療薬 CASGEVY®は、重症鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの5～11歳小児において有効性と安全性を示し、変革的な治療効果が確認された（2025年12月6日）。

• ASH年次総会において、5～11歳小児を対象とした第Ⅲ相試験の結果が初めて報告され、12歳以上の患者で示されている持続的な有効性・安全性と一貫した良好なベネフィット／リスクプロファイルが確認された。バーテックスは、2026年前半に小児適応に関する世界的な追加申請を予定している。

ルンドベックは、希少小児発症てんかんに対するbexicaserinの長期有効性を示す第2相データをAES 2025で発表（2025年12月6日）

• ルンドベックは、発達性・てんかん性脳症（DEE）に伴う発作治療として開発中のbexicaserin（LP352）について、治療開始後最大2年間にわたり発作頻度の低下が維持されたことを示す第2相長期追跡データを報告した。複数のDEEサブタイプで持続的かつ一貫した効果が認められ、安全性および忍容性も良好とされた。DEEは小児期に発症する重篤で稀なてんかん群であり、難治性発作と発達障害を伴うことが多く、新たな治療選択肢の必要性が強調されている。

ギリアドの子会社 Kiteが開発中のCAR-T細胞療法 anitocabtagene autoleucel（anito-cel）は再発／難治性多発性骨髄腫を対象とした第2相試験において、高率かつ深い奏効と持続的有効性を示す成績を示した。（2025年12月6日）

• 第2相iMMagine-1試験の最新結果において、anito-celは追跡中央値15.9か月時点で全奏効率96%、厳格完全奏効／完全奏効74%を達成し、評価可能例の95%で微小残存病変陰性化が確認された。無増悪生存率は12か月82.1%、24か月61.7%、全生存率は12か月94%、24か月83%で、いずれも中央値には未到達であった。多くの患者で早期から奏効が認められ、高リスクで多剤前治療歴を有する集団でも効果が示された。安全性は予測可能かつ管理可能で、遅発性神経毒性やimmune effector cell関連腸炎などの新たな懸念は報告されていない。これらの結果は、2026年の米国上市計画（規制当局審査待ち）を後押しするものとなる。

再発／難治性B細胞リンパ腫を対象とした第1相試験で、Kiteの次世代二重遺伝子CAR-T療法 KITE-753およびKITE-363 が有望な有効性と安全性を示した（CD20xCD19、ギリアド、2025年12月6日）

• Kiteは、再発／難治性大細胞型B細胞リンパ腫を対象とする第1相試験で、開発中の二重遺伝子CAR-T療法KITE-753およびKITE-363の有望な成績を報告した。いずれもCD19とCD20の二つの抗原を標的とし、CD28および4-1BBの二つの共刺激ドメインを備えるDuoCore™構造を有し、効果持続性や安全性の向上、抗原逃避の低減を目指して設計されている。KITE-753では、第3用量群でCAR未治療患者の79%が完全奏効を達成し、低用量にもかかわらず強い増殖が確認された。安全性も良好で、用量制限毒性は認められず、第3用量群では重篤なCRSやICANSも報告されなかった。これらの結果は、より高い有効性、忍容性および治療アクセスの拡大を目指す次世代CAR-T開発を後押しするものとなる。

ファイザーの血友病治療薬 HYMPAVZI®（ヒムペブジ; 一般名:マルスタシマブ）は第3相BASIS試験において、阻害因子を有する血友病AまたはB患者において出血率を93％低減した（2025年12月6日）

• 第3相BASIS試験の結果が米国血液学会（ASH）2025年年次総会で発表され、Blood誌に掲載された。成人および思春期の血友病AまたはBの患者で阻害因子を有する対象において、HYMPAVZI®（marstacimab）は、従来のオンデマンド治療（バイパス製剤）と比較して治療が必要な年間出血率を93％低減した。HYMPAVZIは週1回の皮下投与で、調製が簡便、かつ治療関連の検査モニタリングを必要としない点も特徴である。本結果は、本剤が高リスク患者集団における新たな有効な予防治療選択肢となる可能性を裏付けている。

ジョンソン・エンド・ジョンソンのインレクスゾ（INLEXZO™、ゲムシタビン膀胱内投与システム）は、BCG不応・高リスク乳頭型の非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）において、1年無病生存率74％を達成した（2025年12月5日）。

• 第2b相SunRISe-1試験コホート4の新たなデータによると、BCG不応の高リスク乳頭型非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）患者において、INLEXZO™投与後1年時点の無病生存率（DFS）は74％であった。さらに、95％超の患者が無増悪生存を維持し、92％超が膀胱全摘を回避した。治療選択肢が限られる本患者集団において、膀胱温存を可能にする新規治療選択肢としての可能性が示され、現在進行中の第3相 SunRISe-5 試験での評価継続を支持する結果となった。

バイオジェンのRNA干渉薬ゾレブネルセン（zorevunersen）は、ドラベ症候群において持続的な発作抑制および機能改善を示し、疾患修飾効果を有する可能性が示唆された（2025年12月5日）

• 第1/2相試験および**非盲検延長試験（OLE）**において、標準治療併用下でも持続的な発作減少、発作のない日数の増加、ならびに認知・行動・QOLの改善が認められた。さらに、自然歴との比較解析においても一貫した有益性が確認され、第3相 EMPEROR 試験の結果と整合するデータが得られた。

エーザイとバイオジェンのレケンビ（LEQEMBI®、一般名：レカネマブ）は、CTAD 2025において、早期アルツハイマー病に対する長期維持療法に関する新たなデータが示された（2025年12月4日）。

• エーザイおよびバイオジェンは、LEQEMBI®（レカネマブ）の維持治療により、アルツハイマー病の進行を大幅に遅らせる可能性を示す新たなデータをCTAD 2025で報告した。特に、アミロイド負荷が低く、軽度認知障害（MCI）の段階で治療を開始した早期アルツハイマー病患者において、中等度アルツハイマー病への進行を最大8.3年遅らせ得る可能性が示唆された。また、米国で維持治療として承認済みの皮下注射製剤に関する最新の有効性および安全性データも紹介され、米国では導入治療用の審査が進行中であるほか、日本でも2025年11月に申請が行われている。

ルンドベックは、希少小児発症てんかんに対する治療候補薬 bexicaserin（LP352） の新たな包括的データを、米国てんかん学会（AES 2025）で発表する予定を公表（2025年12月2日）。

• 第1b/2a相 PACIFIC試験およびオープンラベル延長試験の事後解析において、投与開始から2週間という早期に発作頻度の減少が確認され、持続的な発作抑制効果が示された。bexicaserinは、従来治療に抵抗性を示すことが多い発達性てんかん性脳症（DEE）に伴う発作の治療を目的として開発されている。今回の結果は、承認された治療選択肢が限られる DEE 領域においてを改めて浮き彫りにするものとなった。

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